La fibrose kystique peut avoir un nouveau médicament

• Avril 25, 2024

Les personnes atteintes de fibrose kystique pourraient avoir de l’espoir grâce à un nouveau médicament qui s'est avéré améliorer considérablement la fonction pulmonaire de ceux qui le souffrent.

La pilule est le premier médicament qui s'attaque à la cause du problème et non aux symptômes de cette maladie héréditaire; Cependant, seulement 5% des personnes souffrant de cette maladie ont le mutation nécessaire pour que le médicament fonctionne. Un second médicament est en cours d'étude afin de pouvoir, avec la combinaison des deux, corriger la maladie plus efficacement.

Peter Mueller , directeur scientifique de Vertex Pharmaceuticals à Cambridge, dans le Massachusetts, et son équipe ont testé le médicaments VX-770 et un placebo à un groupe de 161 personnes atteintes de fibrose kystique pendant un an.

Les résultats ont montré que la plupart des participants ont recouvré jusqu'à 60% de leur fonction pulmonaire normale. Ceux qui ont reçu VX-770 leur fonction pulmonaire s'est améliorée d'environ 20% par rapport à ceux ayant reçu un placebo.

"Les résultats ont dépassé nos attentes", a déclaré Mueller après avoir annoncé la découverte.

La fibrose kystique est un maladie génétique , présenté plus fréquemment chez les enfants, qui attaque tout le corps, causant progressivement handicap et peut-être la mort. Il affecte les poumons, le système digestif, les glandes sudoripares et d'autres zones.

La cause du fibrose kystique il est dû à un défaut dans un protéine des cellules du poumon, appelé régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR, pour ses sigles en anglais). Le médicament VX-770 attaque et corrige les dégâts causés par cette protéine.

Le Protéines CFTR forment des canaux à la surface de la membrane du les poumons et d'autres cellules qui transportent des ions chlorure à l'extérieur et à l'intérieur de la cellule. Quand ils échouent, les poumons commencent à se remplir de mucus , rendant la respiration difficile et, pour les patients les plus vulnérables, les infections.

Le VX-770 corrige le défaut et "ouvre les canaux", dit Stuart Elborn , de l’université Queen's en Angleterre et chercheur principal du test.

Vertex a annoncé qu'il espérait que le médicament serait approuvé par les États-Unis et l'Europe dans 2 ou 3 mois.

Source: Fondation de la fibrose kystique, scientifique et Association mexicaine de la fibrose kystique, A.C.

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