La thérapie génique corrige une maladie sanguine rare

• Avril 24, 2024

Des chercheurs allemands ont rapporté que, grâce à la thérapie génique (ou thérapie génique), ils avaient réussi à corriger le dysfonctionnement du gène responsable de la Syndrome de Wiscott-Aldrich , une maladie considérée comme rare, mais dévastatrice pour les enfants parce qu'il cause les hémorragies prolongée par de petites bosses ou des égratignures. Cette maladie rend les enfants vulnérables à certains types de cancer et d'infections dangereuses, publie le portail de nouvelles. Journée de la santé

L’expérience a été jugée réussie, car les cellules implantées ont été capables de augmenter le nombre de plaquettes et améliorer certaines cellules du système immunitaire.

Cependant, l’un des 10 enfants ayant participé à l’étude a développé un syndrome aigu Leucémie à cellules T , à la suite de l'insertion d'un gène sain au moyen d'un vecteur viral (un virus modifié servant de véhicule pour introduire du matériel génétique dans le noyau d'une autre cellule).

L’étude montre une avancée potentielle dans la thérapie génique avec des cellules souches dans un trouble génétique, a déclaré le spécialiste et directeur de la Centre d'excellence pour le vieillissement et la réparation du cerveau à l'Université de Floride du Sud, Paul Sanberg pour Journée de la santé bien qu'il ait reconnu qu'il était nécessaire de trouver vecteurs plus efficaces et assurance

Les enfants qui développent le syndrome de Wiskott-Aldrich naissent avec un défaut génétique hérité de la Chromosome X , qui affecte le nombre et la taille de plaquettes et les rend plus susceptibles de saigner facilement et de souffrir les infections

Le traitement le plus utilisé pour ce syndrome est le greffe de moelle épinière , celle de travailler, peut guérir le patient, bien qu’il s’agisse d’une procédure dangereuse en raison du rejet que le corps peut générer et des infections qui apparaissent plus tard.